Un’importante notizia per le donne con tumore al seno HER2 positivo non resecabile o metastatico che hanno ricevuto due o più precedenti terapie anti-HER2. Il Comitato europeo per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha, infatti, concesso una corsia preferenziale a un farmaco, l’anticorpo monoclonale coniugato trastuzumab deruxtecan, che ha mostrato risultati positivi soprattutto per quanto riguarda la sopravvivenza libera da progressione. Già a dicembre 2019, sulla base di questi risultati, la Food and Drug Administration – l’ente regolatorio statunitense – lo aveva approvato per questo tipo di tumore. Ora, secondo quanto riporta Repubblica, la valutazione accelerata da parte dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha l’obiettivo di poter garantire a tutte le pazienti l’accesso a questo farmaco innovativo, nato dalla ricerca dell’azienda giapponese Daiichi Sankyo e sviluppato insieme ad AstraZeneca.
L’Ema, infatti, concede la valutazione accelerata a prodotti che potrebbero rivelarsi di grande interesse per la salute pubblica e per l’innovazione terapeutica, con caratteristiche tali da giustificare una revisione in tempi ridotti. Il nuovo farmaco colpisce l’HER2, un recettore di membrana presente sulla superficie delle cellule di molti tipi di tumore, tra cui quello mammario, gastrico e polmonare. Precisamente, il farmaco è nato dall’unione di un chemioterapico (deruxtecan) e di un anticorpo monoclonale (trastuzumab) ed è in grado di inviare 8 molecole di chemioterapico per ogni anticorpo, agendo non solo sulla cellula tumorale che costituisce il bersaglio ma anche su quelle vicine. L’avvio della valutazione si basa sui risultati positivi dello studio registrativo di fase II DESTINY-Breast01 durante il quale i ricercatori hanno studiato trastuzumab deruxtecan negli adulti con tumore al seno metastatico HER2 positivo che avevano già ricevuto precedenti trattamenti (TDM-1).
I dati – pubblicati sul The New England Journal of Medicine e presentati già a dicembre durante il San Antonio Breast Cancer Symposium – mostrano, infatti, una risposta oggettiva del tumore nel 60,9% delle pazienti (112 donne su 184) che avevano già ricevuto due o più trattamenti anti-HER2. Nel 97,3% dei casi la malattia non è progredita e la durata mediana della risposta è stata di 14,8 mesi, con una sopravvivenza mediana libera da progressione di circa 16 mesi. Un risultato importante, considerando che il farmaco ha mostrato un’attività antitumorale duratura e che la maggior parte delle pazienti aveva già ricevuto tutte le terapie standard disponibili per il trattamento di questo tipo di tumore. Per quanto riguarda gli eventi avversi, i più comuni di grado 3 o superiore sono stati: riduzione del numero dei neutrofili (nel 20,7% dei pazienti), anemia (nell’8,7%), nausea (nel 7,6%), riduzione del numero dei leucociti (6,5%) e dei linfociti (6,5%) e spossatezza (6%). Inoltre, è stata osservata una malattia polmonare interstiziale in un sottogruppo di pazienti (13,6%) e quindi bisogna fare particolare attenzione ai sintomi polmonari.
Il tumore al seno HER2 positivo è una forma particolarmente aggressiva: rappresenta il 15-20% circa dei tumori del seno ed è caratterizzata dalla presenza in quantità eccessiva dei recettori di tipo 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2 – human epidermal growth factor receptor 2). Questi ultimi, in situazioni normali, regolano la crescita e la proliferazione delle cellule, ma quando il loro numero aumenta in modo anomalo, si scatena una crescita cellulare incontrollata. Per questo, è necessario colpire in modo specifico il recettore HER2 presente sulle cellule tumorali: è questo l’obiettivo delle terapie mirate come trastuzumab. Ora, lo sviluppo di farmaci innovativi, come appunto l’anticorpo coniugato trastuzumab deruxtecan, apre nuove speranze.
